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单词 为什么基因治疗能“治本”
释义 为什么基因治疗能“治本”
疾病一旦诊断明确,医师会开出吃药打针的处方,或建议用手术等方法切除病灶。但对于一些经过基因诊断确认的基因病,打针吃药和手术切除等普通的医疗手段,往往只能治标而无法治本,很难彻底治愈。
基因病也称遗传病,诸如肌肉营养不良症(患者肢体僵硬,肌肉消瘦无力,未老先衰)、软骨发育不良症(患者肢短,呈侏儒状,肱骨和股骨过短,头特大)等,都是由于基因出了问题而引发的严重病变。在以往,医生对于这些疾病束手无策,但在今天,他们有了基因治疗的选择。
基因治疗就是用正常基因去替代致病的等位基因,或纠正有缺陷的等位基因。当我们将坏基因换成好基因之后,疾病也就迎刃而解了。对准源头、有的放矢地“治本”治疗,才能将疾病彻底根治。
基因治疗的想法缘起于20世纪70年代初。当时,法国医生特赫根在人工培养缺精氨酸酶的人体细胞时意外发现,用乳头瘤病毒(SPV)来感染培养的细胞后,缺精氨酸酶的细胞竟奇迹般地变得能制造精氨酸酶了!他认为,乳头瘤病毒一定含有能够制造精氨酸的基因,当这种病毒感染人体细胞后,就等于把精氨酸酶基因送入人体。于是,这位医生冒着“过失杀人”的危险,进行了一次“基因治疗”实验。他把乳头瘤病毒直接注射到患精氨酸败血症的一对姐妹体内,试图达到为她们输送基因的目的。可惜这次尝试没有成功,不过,两姐妹的身体也没有任何不良反应。
特赫根医生的这次大胆行动,在医学界引起了广泛的热议,最终惊动了美国国家卫生研究院。该院立即组成了一个重组DNA委员会,制定了一系列有关DNA重组研究的守则。1989年5月,美国政府正式批准了对人体输送基因的方案。作为先头部队,第一例向人体细胞输送的只是一个标记基因。这种标记基因进入细胞后,可以知道它对人体是否会造成伤害、伤害程度如何等有关信息。尽管这还算不上正式的基因治疗,但令人兴奋的是,这次实验几乎对人体没有产生任何损害。

杜氏肌肉营养不良症患者
1990年,美国国立健康研究院的爱德森团队首次进行了基因治疗的临床试验。患者是一位出生在马里兰州的4岁小姑娘,名叫阿尚蒂,她得的是“重症联合免疫缺陷症(SCID)”。她的基因不能产生腺苷酸脱氨酶(ADA),正是因为缺少这种酶,白细胞就不能吞噬侵入人体的细菌、病毒等病原体。因此,小姑娘几乎失去了免疫能力,空气里的一丁点细菌都会对她造成致命威胁。爱德森等人先从阿尚蒂的血液中获得T淋巴细胞,将正常的ADA基因输送到阿尚蒂的T淋巴细胞中,然后再把这种获得正常ADA基因的T淋巴细胞输送到阿尚蒂的体内。
治疗取得了巨大成功。阿尚蒂在获得含ADA基因的T淋巴细胞后,体内产生了充足的腺苷酸脱氨酶,从而全面恢复了免疫功能。这次基因治疗,不但成为人类医学史上的一次革命,而且标志着“治本”获得了成功。因此,爱德森也被称为基因治疗之父。(吕宝忠)

曾经第一个接受基因治疗的人——美国女孩阿尚蒂
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