恶性脑瘤向来是癌症治疗的一个难点。主要原因有两个：一是病灶发生在特殊部位，癌变组织在治疗中难以像其他癌症那样被彻底切除，血脑屏障使得大分子药物难以到达病变部位杀灭癌细胞，如果加大药物剂量，又会对脑部和身体其他部位的健康细胞产生不良影响。
随着基因治疗技术的不断发展，生物学家和医学家开始尝试用一种结合基因治疗、细胞治疗和化学治疗的疗法来治疗恶性脑瘤，并取得了一定成果。这种疗法的基础在于外源基因HSV-TK对抗病毒药物更昔洛韦（GCV）的敏感性。换言之，如果一个细胞表达HSV-TK基因，再给予GCV处理，这个细胞就会死亡，而其他不表达该基因的细胞不会受该药物影响，依然正常存活并行使功能。研究者计划将这种外源基因转移到体内的肿瘤细胞上，让它表达，然后再用GCV处理肿瘤，从而杀灭肿瘤细胞。
HSV-TK基因源自单纯疱疹病毒（HSV），在正常的人体细胞和小鼠细胞中不存在。生物学家制造了一种病毒作为运送该基因的载体。这种载体是哪里热闹去哪里，肿瘤组织生长旺盛，是它喜欢去的地方。科学家让HSV-TK基因结合到该病毒载体上，再培养出能生产这种结合了HSV-TK基因的病毒载体的小鼠细胞。小鼠细胞被移植到患者的恶性脑瘤部位。当这些细胞存活时，就会产生病毒载体，专门侵染脑瘤细胞。受到侵染的脑瘤细胞将表达HSV-TK基因，而健康脑细胞则不表达。此时给以GCV处理，那些表达HSV-TK基因的恶性脑瘤细胞将被杀死。
人脑神经母细胞瘤细胞
装有准备进行基因治疗的癌细胞的试管
临床实验的结果显示：15位接受这种疗法的患者中，5位的脑瘤组织体积变小。数据分析显示，脑瘤组织较小而移植细胞数目和密度较大的患者预后较好。换言之，这一疗法对恶性脑瘤是有效的，但在技术上需要进一步改进，在安全性上更需要作谨慎的评估。随着基因治疗技术的不断成熟，在不久的将来，希望这种基因治疗将可能广泛应用于临床治疗，成为脑瘤患者的福音。（吴柏林）
【微博士】基因治疗的临床应用
基因治疗通过修正患者的基因或基因表达来治疗疾病。美国科学家在20世纪70年代提出将基因治疗用于临床，其中以加州大学圣迭戈分校的儿科教授西奥多·弗里德曼为代表。1990年，美国食品药品管理局（FDA）批准了第一例人类临床基因治疗，用于治疗腺苷脱氨酶缺乏型重度联合免疫缺陷病（ADA-SCID）。
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