从现代医学的角度来看，许多疾病都与基因变异或者基因表达异常有关。于是科学家们设想，如果把导致疾病的那些变异的基因导入到动物基因组内，那么这种转基因动物是不是就会和人产生相同的疾病呢？按照这一设想，科研人员创立了“疾病动物模型”。所谓“疾病动物模型”就是一类转入了导致人类疾病的异常基因，并且能表现出和人类相同疾病的转基因动物。转基因动物疾病模型的诞生，使研究人员能更精确地研究基因与疾病的关系，并探索更多的疾病治疗方法。
例如，地中海贫血是典型的由于血红蛋白基因变异导致的一种遗传性血液病，转入这种变异基因的小鼠会获得和人一样的贫血症状。中国科学家就是用这种带有血红蛋白变异基因的转基因小鼠进行基因治疗的实验研究，使地中海贫血模型小鼠体内生产出了正常的血红蛋白，成功地治疗了模型小鼠的贫血症状，为今后开辟地中海贫血的基因治疗方法提供了宝贵的科学资料。
带有血红蛋白变异基因小鼠可以作为疾病模型，用来研究人类的地中海贫血症的治疗
美国研究人员通过转基因技术让一组老鼠拥有比正常情况下更多的Par-4蛋白质，已发现这种蛋白质能消灭老鼠体内的肿瘤细胞，却不会伤害体内的健康组织，从而使老鼠有了抵抗癌症的能力。后来他们发现，这些老鼠对许多类型的癌症（如肝癌、前列腺癌、乳腺癌、胰腺癌等）都能产生免疫力。科学家希望有朝一日把这种抗癌蛋白质用于癌症患者身上，使他们摆脱常规的化疗、放疗带来的痛苦。（龚秀丽）
【微博士】世界上的转基因动物
1974年，科学家将兔的精子与猴体内的一种病毒DNA放在一起培养，然后用这些精子和兔的卵子体外受精获得转基因兔。这是人类第一次培育出转基因动物。同年，科学家又将病毒DNA在显微镜下注射到小鼠胚胎中，获得携带“目的基因”的小鼠。从此世界开始出现了转基因动物。转基因动物的出现，激发了科学家们对转基因实验的热情，经过不断尝试和探索，转基因的鼠、鸡、山羊、猪、绵羊、牛、蛙、鱼等动物相继问世。科学家们还发展出了多种生产转基因动物的技术，大大提高了转基因动物研制的效率。
【微问题】转基因技术是万能的吗？
【关键词】转基因动物 目的基因 疾病动物模型
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