射击场上，射手的目标是瞄准标靶，将子弹射向靶心。在治病过程中，如果摄入人体中的药物能像枪膛中的子弹，对准病灶这个靶心，使药物有的放矢地作用于病灶，就能让药物发挥最大的效率，同时也可避免殃及非病灶的机体组织。
药物能不能像子弹一样指哪打哪？口服进入人体的药物在被吸收进入血液循环（静脉给药直接进入血液循环）后，能不能到达作用结合位点（即药物靶点）？答案是能！这种方法就是靶向治疗。靶向治疗是在细胞分子水平上，针对已经明确的位点，如致癌位点（该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段），来设计相应的治疗药物。药物进入体内会特异地选择作用位点，并与之相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，同时又不会波及肿瘤周围的正常组织细胞。所以，分子靶向治疗又被称为“生物导弹”。
药物通过血液循环到达作用点
近年来，分子生物技术的发展，使得人类对发病机制的认识进入到细胞、分子的水平，靶向治疗，特别是肿瘤靶向治疗，也进入到了一个全新的时代。药物化学家开发出了抗肿瘤药物的新型靶向载体系统，它能改善药物在体内的代谢动力学特性，引导药物定向富集到肿瘤部位甚至肿瘤细胞内，以此提高疗效，降低毒副作用。
靶向治疗是在细胞分子水平上进行的。药物进入体内会特异地选择作用位点，如一个蛋白分子，或是一个基因片段，并与之相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡
例如，易瑞沙和特罗凯是用于治疗非小细胞肺癌的靶向药物，它们通过抑制肿瘤生长信号传导通路中的表皮生长因子受体（EGFR）的酪氨酸激酶（TK）来阻断该信号通路。这两种靶向药物在早期使用过程中，曾被发现对西方人的治疗效果不够理想，甚至因此被美国食品药品监督管理局叫停。后来，通过更深入广泛的临床资料统计，发现它们更适合东方人、不吸烟者、女性以及腺癌和肺泡癌患者。进一步研究又发现，只有当患者的表皮生长因子受体基因发生突变，并且原癌（K-RAS）基因没有发生突变的时候，易瑞沙才会收到很好的效果，否则疗效不明显。因此，现在美国食品药品监督管理局已经强制要求在选择使用这两种靶向药物之前，必须先进行表皮生长因子受体和原癌基因的突变检测，以确定是否适合用药。这个措施有点像我们打青霉素之前必须做皮试一样，是安全、合理、有效用药的保障。现在已经证明，符合上述条件的患者在服用易瑞沙之后普遍收到了良好的疗效。
若要药物能像子弹一样指哪打哪，其研究与开发的关键首先是寻找、确定和制备药物筛选靶——分子药靶。药物靶点是指药物在体内的作用结合位点，包括基因位点、受体、酶、离子通道、核酸等生物大分子。选择和确定新颖的有效药靶是新药开发的首要任务。迄今为止，人类已发现大约500个治疗药物靶点，其中绝大多数是G-蛋白偶联的受体靶点，另外还有酶、抗菌、抗病毒、抗寄生虫药的作用靶点。药物设计的合理化可以依据生命科学研究中所揭示的包括酶、受体、离子通道、核酸等潜在的药物作用靶位，或其内源性配体以及天然底物的化学结构特征来设计药物分子，以发现选择性作用于靶点的新药。
选择和确定新颖的有效药靶是新药开发的首要任务
当前，国际上药物研究的竞争，主要集中体现在药物靶点的研究上。一般而言，药物作用的新靶点一旦被发现，往往会成为一系列新药发现的突破口。虽然药物的作用靶点已成为新药设计的重要依托，但人体的构成和功能非常复杂，受到多种因素的调控，存在许多天然屏障和平衡，对某一特定功能，在某些情况下会有几种信使、酶、受体、通道或其他生物大分子参与，兼有扩增系统和反馈抑制等制约。另外，药物与靶点结合还要经历吸收、转动、分布、代谢等药动学过程，才能得到有效的发挥。因此要掌握药物作用靶点的规律，并成功用于新药开发，科学家仍然面临着极大的挑战。（汪礼权）
用于治疗非小细胞肺癌的靶向药物——特罗凯
【微博士】微创介入疗法
对于癌症患者，除了可怕的癌细胞在吞噬着患者的生命力，更令患者感到痛苦的是，要忍受难以煎熬的疼痛。减轻痛苦最直接的方法就是使用镇痛药物。常见的抗癌镇痛药物吗啡，其用量与镇痛作用成正比，但长期服用容易使患者出现胃肠运动抑制，发生胃肠胀气和严重便秘。
为解决这一问题，一种新型的“靶点给药”镇痛疗法——微创介入疗法应运而生。所谓微创介入疗法，就是在微电脑泵的精确控制下，向脊髓注药。具体的治疗过程就是将这种泵埋置在皮下，里面存放一定量的吗啡，由计算机控制释放少量药剂持续缓慢地进入人体内，并精确作用在延髓旁边的专门吗啡受体上，从而达到消除癌痛的效果。由于采用的是“靶点给药”，所以药物的用量只是口服量的1/300，大大减少了常规服用吗啡产生的副作用。
【微博士】第一种人工合成的化学药物
1899年，第一种人工合成的化学药物——阿司匹林上市。这标志着人类可用化学合成方法研制出理想的药物，由此宣告“药物化学”的诞生。
【微问题】为什么要尽量避免多种药物合用？
【关键词】靶向治疗 微创介入疗法 药物化学