皮肤真皮细胞
人体就像一台精密的大机器，各种机器零件按照一定的规则组合在一起，彼此联系，各司其职。皮肤细胞是来自人体表面皮肤的细胞，承担保护身体、排汗、感觉冷热和压力的功能，而人的脑部是中枢神经系统的最高级部分，被颅骨严密地保护着，行使语言、行动、概念、分析、推理、记忆等功能。皮肤细胞与脑部细胞结构不同、功能不同，在体内彼此并无直接联系。如果说皮肤细胞可以用来治疗脑部疾病，就像说木屑可以用来制造钢铁零件一样。然而，生物学家却的的确确实现了用皮肤细胞治疗脑部疾病。这是怎么回事呢？
要回答这个问题，先要了解细胞之间为什么会存在差别。人体所有的细胞都源自一个细胞，那就是受精卵。受精卵的细胞核里有着发育成一个人类个体所需的所有基因信息。这些基因在发育的不同时期通过复杂的调控机制表达其编码的蛋白，从而行使生物功能。随着胚胎的发育，受精卵分裂增殖成许多细胞：一些细胞表达某种特定基因，成为某一特定类型的细胞，如皮肤细胞；另一些细胞表达另外一些特定基因，成为另一种类型的细胞，如脑细胞；还有一些细胞，在发育过程中表达一些特殊的基因，使得这些细胞能够高度增殖，并具有分化成各种其他类型细胞的潜能，这种细胞称为干细胞。由此可见，细胞之间的差别在于其基因表达的差别。生物学家正是利用了这点，通过基因治疗的技术手段，改变了皮肤细胞的表达基因，使之具备其他细胞的生物特性，从而可以用于治疗脑部疾病。
深受帕金森病折磨的拳王阿里
帕金森病患者的脑MRI图像
帕金森病是一类脑部疾病，患者的动作技能、语言能力和其他功能受到损害，一般认为这与脑内多巴胺能神经元的消减有关。向脑内移植多巴胺能神经元是治疗帕金森病的一个经典方法。这个方法的一个技术难题是如何获得大量的患者自体多巴胺能神经元。生物学家利用小鼠的帕金森病病理模型，取其皮肤细胞，通过基因治疗，使其表达干细胞的相关基因，从而具有干细胞的特性。这些干细胞经体外培养转变成多巴胺能神经元，然后移植入患病小鼠的中脑，发现小鼠行为功能大大改善。皮肤细胞成功地治疗了脑部疾病！各国科学家通过基因治疗，已经成功地将帕金森病患者的体细胞转化成患者个体特异性的干细胞，希望这些细胞不久将用于移植治疗帕金森病。（吴柏林）
【微问题】为什么基因治疗会有安全问题？
【关键词】基因治疗 脑瘤 干细胞 帕金森病
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