基因治疗能够治本，把人们以往一筹莫展的疾病斩草除根，自然获得了全世界的广泛关注。基因治疗的核心问题，是如何把目的基因送到该去的地方。现在把目的基因运送到人体细胞中的方法大致有三类：物理方法、化学方法、生物方法。
在物理方法中，可以用专门的针筒把目的基因注射进靶细胞中，也可以用特制的基因枪在轰击中把目的基因送进靶细胞。此外，还可以用电穿孔的办法把目的基因送进靶细胞。
装载着目的基因的腺病毒进入细胞，将目的基因注射进细胞核
在化学方法中，常常需要找到一个中间体化学物质，这个中间体既能与基因结合，又能与细胞相融合。于是，我们先让目的基因与化学物质结合，然后再把这个结合体与靶细胞接触，目的基因就能转移到靶细胞中去了。例如有一种由球状磷脂双层膜组成的人工胶囊脂质体，既可以将目的基因包在胶囊内，也可结合在胶囊膜的表面，当这种脂质体与靶细胞结合时，脂质体就能和对方的细胞膜融合，将目的基因送进靶细胞。除脂质体外，二乙氨乙基——葡聚糖等也能担当运送目的基因的重任。
基因枪利用细小的黄金颗粒作为“子弹”，外面包裹上目的基因
生物学方法是现在应用最为普遍的方法，世界上第一例遗传病基因治疗就是采用这种方法。在生物学方法中，需要依靠一种对人体无害的运输工具来运送目的基因，而这种较为安全可靠的工具通常是病毒，例如腺病毒。如果把目的基因比作一个人的话，不管是乘飞机还是坐火车，人都得先坐上交通工具，并感到安全舒适。目的基因也是这样安全舒适地搭上腺病毒这个运输工具，医学上将这个搭载过程称为整合，用腺病毒把目的基因送进靶细胞的过程称为感染。腺病毒运送目的基因时绝不捣乱，既不会唤醒沉睡的癌基因，也不会使活跃的抑癌基因失活。不过，通过腺病毒输送目的基因虽然安全可靠，但由于装载目的基因的腺病毒DNA游离在细胞核内，并没有插入细胞染色体上，因此可能导致目的基因无法长期表达，使得基因治疗的效果难以持久维持。（吕宝忠）
【微博士】基因治疗的效果能遗传吗
如果经基因治疗的是病人的体细胞，由于体细胞中的基因不能传给后代，所以体细胞基因治疗的效果只表现在病人本身，传给子女的仍是有缺陷的基因。与体细胞基因治疗相对应的，是生殖细胞的基因治疗。在治疗中，要将正常的基因运送到有基因突变的精细胞或卵细胞中，经过正常基因纠正过的精、卵细胞相结合，就能得到正常的孩子。
【微问题】基因治疗是把人体所有细胞的基因都替换成正常基因吗？
【关键词】基因治疗 目的基因导入
基因治疗能够治本,把人们以往一筹莫展的疾病斩草除根,自然获得了全世界的广泛关注。基因治疗的核心问题,是如何把目的基因送到该去的地方。现在把目的基因运送到人体细胞中的方法大致有三类:物理方法、化学方法、生物方法。
在物理方法中,可以用专门的针筒把目的基因注射进靶细胞中,也可以用特制的基因枪在轰击中把目的基因送进靶细胞。此外,还可以用电穿孔的办法把目的基因送进靶细胞。
在化学方法中,常常需要找到一个中间体化学物质,这个中间体既能与基因结合,又能与细胞相融合。于是,我们先让目的基因与化学物质结合,然后再把这个结合体与靶细胞接触,目的基因就能转移到靶细胞中去了。
例如有一种由球状磷脂双层膜组成的人工胶囊脂质体,既可以将目的基因包在胶囊内,也可结合在胶囊膜的表面,当这种脂质体与靶细胞结合时,脂质体就能和对方的细胞膜融合,将目的基因送进靶细胞。除脂质体外,二乙氨乙基—葡聚糖等也能担当运送目的基因的重任。
生物学方法是现在应用最为普遍的方法,世界上第一例遗传病基因治疗就是采用这种方法。在生物学方法中,需要依靠一种对人体无害的运输工具来运送目的基因,而这种较为安全可靠的工具通常是病毒,例如腺病毒。
如果把目的基因比作一个人的话,不管是乘飞机还是坐火车,人都得先坐上交通工具,并感到安全舒适。目的基因也是这样安全舒适地搭上腺病毒这个运输工具,医学上将这个搭载过程称为整合,用腺病毒把目的基因送进靶细胞的过程称为感染。
腺病毒运送目的基因时绝不捣乱,既不会唤醒沉睡的癌基因,也不会使活跃的抑癌基因失活。不过,通过腺病毒输送目的基因虽然安全可靠,但由于装载目的基因的腺病毒DNA游离在细胞核内,并没有插入细胞染色体上,因此可能导致目的基因无法长期表达,使得基因治疗的效果难以持久维持。